2025年7月，韩国生物技术公司 S.BIOMEDICS 公布了其基于人胚干细胞（hESC）的帕金森病细胞疗法A9-DPC的1/2a期临床试验结果。12名帕金森病患者在接受治疗后12个月，运动功能评分显著提升，且安全性良好，未见肿瘤形成或移植细胞过度生长以及神经系统炎症/感染等，展现了该疗法的良好耐受性与初步疗效。这是继美国BlueRock公司后又一例人胚干细胞来源的帕金森病细胞治疗产品取得积极临床数据。

A9-DPC是一种hESC衍生的多巴胺能前体细胞疗法，通过立体定向外科手术将细胞精准移植到患者颅内壳核的前部、中部和后部。移植后的前体细胞有望在患者颅内进一步成熟为多巴胺能神经元，替代因帕金森病而损失的神经细胞，并融入神经网络，从而改善运动功能。根据官网显示，S.BIOMEDICS 公司目前的研发管线由TED-embryonic stem cell、FECSTM-3D和Secretom三大板块组成。其中TED板块有四个hESC来源的项目，其中用于亚急性脊髓损伤和帕金森病的细胞疗法已进入1/2a期临床试验。

在TED-A9临床试验中，研究团队招募了12名年龄在50至75岁之间的帕金森病患者，这些患者均确诊超过5年且存在运动并发症。试验分为低剂量组（315万个细胞）和高剂量组（630万个细胞），计划对患者进行为期两年的疗效随访和五年的安全性随访，以全面评估该疗法的长期效果。

一年随访数据显示该疗法具有良好的安全性和有效性。所有患者均未出现肿瘤形成或移植细胞过度生长、异位细胞迁移或免疫介导的炎症等风险事件。MDS-UPDRS III 量表评估显示，低剂量组患者的关期评分平均降低12.7分（改善22.7%），高剂量组降低15.5分（改善27.0%）。MDS-UPDRS 总分（关期）方面，低剂量组和高剂量组分别平均降低29.0分和34.7分。此外，Hoehn & Yhar分期疾病严重程度评估显示，低剂量组患者从平均3.7级降至2.7级，高剂量组从3.8级显著改善至2.2级。 [18F]FP - CIT PET 成像显示，壳核多巴胺转运体(DAT)信号整体呈现上升趋势，且在高剂量组中信号增加更为显著，为作用机制提供了进一步的证据。而且，MDS - UPDRS III关期评分的改善与后侧背DAT 信号上升之间存在显著相关性，有力支持通过细胞移植实现神经功能恢复的假设。

当前，帕金森病的细胞治疗领域正迎来全球研发热潮，多元化技术路线百花齐放，各国创新企业都在积极探索。韩国的 S.BIOMEDICS 公司、美国的 BlueRock 公司以及欧洲的Lund University均采用基于 hESC 来源的多巴胺能前体细胞治疗策略；而美国的 Aspen Neurosciences 公司则另辟蹊径，利用患者自身来源的细胞进行重编程及定向分化，探索个性化治疗之路。随着科研的高速发展，细胞治疗这一创新疗法必将早日造福于帕金森病患者。

【关于跃赛生物】
上海跃赛生物科技有限公司成立于2021年，专注帕金森病、癫痫等神经系统疾病细胞治疗药物研发，拥有4000㎡研发中心与GMP厂房，获评全国颠覆性技术创新大赛优秀奖、上海市专精特新企业、浦东新区“明珠杯”创业大赛一等奖等荣誉，2024年度浦东新区创新创业奖。

2024年12月，上海跃赛生物科技有限公司自主研发的 UX-DA001注射液成功获得中美两国国家药监局的临床试验默示许可，成为中国首个、全球第二款获批进入临床阶段的 iPSC 来源帕金森病治疗药物。

UX-DA001是一种人中脑多巴胺能神经前体细胞注射液，由跃赛生物凭借其自主研发的三大技术平台精心打造：高通量干细胞分化谱系示踪平台、高效神经分化技术平台以及 iPSCs 重编程技术平台。借助这些先进技术，该药物能够分化出具备高纯度、高稳定性以及高效能的人中脑多巴胺能神经前体细胞，有望切实修复患者受损的神经组织，恢复脑内多巴胺水平。目前，该药物已顺利进入 I 期临床阶段，并且第一例患者移植手术已完成，且初步效果令人鼓舞。

参考资料：

1.https://www.acnnewswire.com/press-release/english/101163/s.biomedics-cell-therapy-for-parkinson's-disease-shows-positive-data-from-its-phase-1/2a-clinical-trial

2.https://www.sbiomedics.com/